GLOSSAIRE
ANSM : l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et
des produits de santé est un établissement public français
dont la mission est d’évaluer les risques sanitaires présentés
par les médicaments et de délivrer les autorisations de mise
sur le marché (AMM) des médicaments. Elle est l’autorité
unique en matière de régulation des recherches
biomédicales.
American Red Cross (ARC) : Organisme dont une des
missions est la collection, le stockage, le traitement et la
distribution du sang. Elle fournit près de 44 % des dons de
sang aux États-Unis. Elle distribue ses produits dans près
de 3000 hôpitaux et centre de transfusion aux Etats-Unis.
AMM : l’Autorisation de Mise sur le Marché est l’accord
donné à un titulaire des droits d’exploitation d’un
médicament fabriqué industriellement pour qu’il puisse le
commercialiser.
ANR (L’Agence Nationale de la Recherche) est une agence
de financement de projets de recherches publiques et
privées, sous forme de contrat de recherche.
Asparaginase : Enzyme spécifique capable de supprimer
l’asparagine circulante, privant ainsi les cellules
cancéreuses d’un élément nutritif important pour elles,
entrainant leur mort. Son introduction dans le traitement
standard des LAL remonte aux années 1970, notamment
grâce à une version purifiée de l’enzyme à partir de
bactéries (E. coli). Progressivement l’asparaginase s’est
établi comme un pilier de la chimiothérapie anti
leucémique.
BPF ou GMP (Bonnes Pratiques de Fabrication ou
Good Manufacturing Practice) : Ensemble de normes
obligatoires régissant la fabrication de médicaments
industriels qui permettent d’assurer la qualité
pharmaceutique des médicaments et la sécurité des patients.
CGR (Concentré de Globules Rouges) : Suspension de
globules rouges obtenue aseptiquement à partir d’une unité
de sang total après soustraction de plasma.
Demie Vie : Durée nécessaire pour que la concentration
d’une drogue présente dans un tissu (par exemple le sang)
décroisse de la moitié de sa valeur initiale. En pratique, on
considère qu’un médicament n’a plus d’effet
pharmacologique après cinq à sept demi-vies.
DSMB (Data Safety Monitoring Board) : comité d’experts
indépendants en charge de surveiller le déroulement d’une
étude clinique.
EMA (l’European Medicine Agency ou Agence
Européenne du Médicament) est un organisme de
l’Union Européenne basé à Londres qui coordonne
l’évaluation et la supervision du développement des
nouveaux médicaments dans l’Union Européenne.
FDA (Food and Drug Administration) est l’agence
gouvernementale américaine responsable de la sécurité
sanitaire des produits alimentaires ainsi que du contrôle et
de la réglementation des médicaments. Elle est notamment
chargée d’évaluer la sécurité et l’efficacité des
médicaments avant de délivrer leur autorisation de mise sur
le marché américain.
Eryaspase/GRASPA® consiste en une L-asparaginase
encapsulée dans un globule rouge. Ce médicament vise
notamment à traiter les patients dans les leucémies aiguës.
L’encapsulation permet à la L-asparaginase de détruire
l’asparagine, facteur de croissance tumoral, à l’intérieur du
globule rouge, tout en évitant les réactions allergiques et en
réduisant les autres effets secondaires, apportant ainsi une
efficacité thérapeutique prolongée par rapport aux autres
formes et un profil de tolérance considérablement amélioré,
permettant de traiter les patients fragiles. La marque
GRASPA® a été licenciée à Orphan Europe (Groupe
Recordati) pour la commercialisation du produit dans la
LAL et la LAM en Europe et au Groupe Teva en Israël.
IND (Investigational New Drug Application) est une
demande d’autorisation à la FDA d’administrer un
médicament expérimental ou un produit biologique à l’être
humain aux États-Unis.
Maladie Orpheline : les maladies orphelines désignent les
maladies pour lesquelles on ne dispose d’aucun traitement
efficace ; les traitements proposés pour ces pathologies se
limitent à en diminuer les symptômes. Les maladies
orphelines sont souvent des maladies rares, à savoir des
pathologies dont la prévalence est faible, même s’il existe
des maladies à forte prévalence pour lesquelles il n’existe
pas de traitement (comme la maladie d’Alzheimer, qui est
orpheline sans être rare).
ODD (Orphan Drug Designation) : Législation adoptée
pour favoriser la recherche et la commercialisation de
produits traitant les maladies rares. Les laboratoires
éligibles à ce statut bénéficient d’une exclusivité
commerciale pendant dix ans ainsi que des incitations
d’ordre scientifique, financier et un appui administratif
pour le développement de produits dans ces indications.
Phase 1 : Essais cliniques effectués chez le volontaire sain.
Ils poursuivent 2 objectifs : s’assurer que la toxicité chez
l’homme est comparable à celle testée chez l’animal lors de
l’étape préclinique et analyser le devenir du médicament
dans l’organisme (pharmacocinétique).
Phase 2 : Lors de cette phase, la dose optimale du
médicament en termes d’efficacité est déterminée. Ces
essais sont effectués sur un petit groupe homogène d’une
centaine de malades.
Phase 2/3 : Étude combinant une Phase 2 et une Phase 3,
évaluant à la fois l’efficacité et le rapport global bénéfices-
risques.
Phase 3 : Cette phase concerne un large groupe de malades
et consiste à comparer le médicament en développement à
un autre médicament ayant déjà fait ses preuves ou à un
placebo (un médicament dénué d’activité thérapeutique).
L’objectif est de montrer l’efficacité et d’évaluer le rapport
efficacité/tolérance.